年龄相关性黄斑变性(AMD)是老年人中度和重度中心视力丧失的主要原因，影响大多数患者的双眼。黄斑是视网膜中央部分的一小块区域，负责中央视觉。随着AMD的发展，黄斑中视网膜细胞和下层血管的损失导致视网膜组织显著变薄和/或萎缩。与AMD相关的地理萎缩导致这些患者进一步不可逆的视力丧失。 据Astellas Pharma公司8月5日的新闻稿提到美国美国食品药品监督管理局(FDA)已批准IZERVAY(avacincaptad pegol intravitreal solution，此前名为Zimura) 用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性(AMD)的地理萎缩(GA)，该公司表示，计划将在2-4周内在美国上市。

IZERVAY是一种补体C5蛋白抑制剂，含有一种名为avacincaptad pegol的药物，该药物通过靶向C5来降低补体系统的活性，并可能减缓地理萎缩的进展。该公司在一份新闻稿中指出，补体C5蛋白抑制剂IZERVAY是唯一批准的GA治疗方法，在两个3期临床试验中，在12个月的主要终点，GA进展率有统计学显著降低(p < 0.01)。给药方面，IZERVAY通过玻璃体内注射直接进入眼睛给药，该药可以中断补体级联反应，减缓甚至停止GA进展。

值得一提的是，IZERVAY是继SYFOVRE(pegcetacoplan注射剂)之后的第二个用于治疗地理萎缩的药物。SYFOVRE由Apellis制药公司开发，于今年2月在美国获得批准，该药物由两种肽组成，它们共同阻断称为C3的补体系统蛋白，进而全面控制补体级联，补体级联是人体免疫系统的一部分。这2种药物的相同支出是都通过阻断免疫系统的一部分，减缓眼部病变的发展，并在理论上保护视力。然而，这种对视觉功能的好处还没有被证实。

FDA批准IZERVAY是基于GATHER1和GATHER2期临床试验，该试验评估了继发于AMD的GA患者每月玻璃体内注射2mg IZERVAY的安全性和有效性。主要终点是在基线、6个月和12个月时评估GA生长率。 在为期12个月的每项注册试验中，初步分析显示，与假手术组相比，接受IZERVAY治疗的患者GA生长率显著降低。早在6个月时就观察到了疾病进展的减缓，在治疗的第一年减少了35%。 在整个GATHER临床试验计划中，接受2mg IZERVAY治疗的患者在12个月时报告的最常见不良反应(≥ 5%)为结膜出血(眼睛透明内层以下出血:13%)、眼内压(眼内压升高:9%)和视力模糊(8%)。在这里特别指出的是，患有眼部或眼周感染的患者以及患有活动性眼内炎症的患者禁用IZERVAY。 IZERVAY为GA患者提供了一个额外的治疗选择，可以降低GA的增长率和视力下降带来的风险。