什么是地理萎缩？
地理萎缩是一种称为年龄相关性黄斑变性(AMD)的退行性视网膜疾病的晚期形式。患有地理萎缩的人会出现破坏视网膜细胞的病变生长，起初会出现中央视力丧失，然后逐渐恶化为完全失明。
虽然针对湿性AMD有几种可以恢复视力的药物，但地理萎缩却没有。这种疾病的进展与补体系统（免疫系统的一部分）的过度活动有关。

地理萎缩第一种治疗方法
SYFOVRE是首个FDA批准用于治疗地理萎缩的方法。该药物由两种肽组成，它们共同阻断称为C3的补体系统蛋白，进而全面控制补体级联，补体级联是人体免疫系统的一部分。
这种作用机制也被用于Apellis的第一个FDA批准的药物Empaveli。这种输注疗法可治疗罕见的血液病阵发性睡眠性血红蛋白尿症。
不过需要注意的是，在临床试验中，Syfovre虽然减缓了疾病进展标志物的生长，但未减缓患者视力的退化。
在支持其新药申请的两项关键研究中，有一项没有达到主要目标，这迫使Apellis要求FDA推迟审查以纳入更多数据。因为这种药物不能恢复失去的视力，而治疗其他类型的与年龄相关的视力丧失的药物可以，所以患者可能不容易看到治疗的效果。

SYFOVRE的疗效及安全性
FDA对SYFOVRE的批准是基于两项假对照3期研究的结果，每项研究都有每月一次给药和每隔一个月一次给药的队列。使用pegcetacoplan治疗实现在24个月时测量的病变生长速度降低，这在两项关键研究中具有可比性。
这两项研究的患者还参与了一项扩展研究，该研究将对他们进行为期3年的跟踪观察，以观察在24个月时观察到的效果是否会持续。在接受每月一次pegcetacoplan给药的队列中，在第18至24个月测量的病变生长最大减少量为36%。
在这两项关键研究中，报告的最常见不良反应是眼部不适、新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD的“湿性”形式）、玻璃体飞蚊症和结膜出血。药物标签警告中称，眼部注射可能导致一种称为眼内炎和视网膜脱离的炎症，不过在临床试验中，不到1%的患者报告了这些问题。

地理萎缩其他在研新药
在SYFOVRE获批的同时，IvericBio公司于近日宣布，FDA已接受avacincaptad pegol的申请，这是一种设计用于阻断补体系统蛋白C5的药物。预计8月份将对该药物做出监管决定。
另外，Ionis公司正在开发一种反义寡核苷酸，旨在阻断补体因子b蛋白的产生。