这项正在进行的ASSURE研究一直在评估seladelpar对成年PBC患者的长期安全性和有效性,这些患者此前曾参加过该候选药物的试验,且对熊去氧胆酸(UDCA)的疗效不佳,其中大多数患者为女性,也接受UDCA治疗。 结果显示,在148名接受每日一次口服10mg剂量seladelpar的患者中,70%的患者达到了具有临床意义的综合反应终点,37%的患者在12个月后达到了碱性磷酸酶(ALP)正常化。 在完成24个月治疗的20名患者中,70%达到了综合反应终点,25%经历了碱性磷酸酶(ALP)正常化。 Seladelpar还减少了肝损伤的其他重要生物标志物,如总胆红素(TB)降低了9%,丙氨酸氨基转移酶(ALT)降低了25%,γ-谷氨酰转移酶(GGT)水平降低了36%。此外还证明了中度至重度症状患者报告的瘙痒迅速而持久地减少,并且通常耐受性良好。
ASSURE研究的其他结果,包括从RESPONSE研究转入ASSURE研究的患者的长期研究结果,将在未来的医学会议上公布。