rgls8429 2024年3月，我们宣布在我们的RGLS8429治疗ADPKD的1b期MAD研究中，第二组患者的阳性顶线结果。在第二个队列中，14名患者按3：1随机分配，每隔一周接受2mg/kg的RGLS8429或安慰剂，持续三个月。RGLS8429耐受性良好，无安全问题发现。与1mg/kg和安慰剂相比，根据尿中多囊蛋白水平，在2mg/kg时观察到RGLS8429的生物活性更大，这在给药3个月后最为明显。基于成像的生物标志物的探索性结果令人鼓舞，3名PC1和PC2增幅最高的患者，经身高调整的总肾脏体积（“htTKV”）减少> 4%，总肾脏囊肿体积（“TKCV”）相应减少。这些数据表明，靶向miR-17可能对ADPKD患者的htTKV和TKCV产生潜在影响，该公司将在队列3和4的更高剂量下进一步探索这一点。目前，有一种药物获得批准，几种疗法处于临床前和临床开发阶段，用于治疗ADPKD患者。2018年，大冢制药获得FDA批准上市Jynarque ®，用于减缓有快速进展ADPKD风险的成年人的肾功能下降。据报道处于临床开发阶段的其他疗法包括来自XORTX Therapeutics Inc.的XRX-008（氧嘌呤醇的重新配方），该公司完成了一项桥接药代动力学研究并计划在ADPKD和高尿酸血症患者中启动3期研究，来自Kadmon Corporation的tesevatinib于2022年完成了2期研究，最近被赛诺菲收购，还有强生报道的口服小分子JNJ-0237已在健康志愿者中完成1期单次递增剂量安全性研究.福泰制药最近宣布完成VX-407用于治疗具有特定突变的ADPKD患者子集的IND启用研究，并预计于2024年在健康志愿者中启动1期临床试验。