艾曲波帕于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症，经过临床试验证实：
　　艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于14年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
　　为什么艾曲波帕会用来治疗再障？此药有什么作用？目前研究认为艾曲波帕可能通过以下4种机制在AA治疗中发挥作用：
　　由于继发于慢性淋巴细胞增殖性疾病（chronic lymphoproliferative disorders, LPDs）的免疫性血小板减少症（immune thrombocytopenia, ITP）对常规治疗的反应较差，因此，我们对18例继发于LPDs的ITP患者进行了一项为期24周的前瞻性多中心2期研究，以评估艾曲波帕的安全性和有效性。治疗有效的患者进入长达5年的延伸研究。纳入标准：患者未接受细胞毒性药物治疗，血小板计数<30×109/L或有出血症状。艾曲波帕起始剂量为50 mg/天，最高剂量为150mg/天。
　　主要研究终点为用药4周后的血小板反应。纳入患者的中位年龄为70岁（范围，43-83岁），14例患者为慢性淋巴细胞白血病，2例为经典型霍奇金淋巴瘤，2例为华氏巨球蛋白血症。所有患者已接受前述的ITP治疗。第4周的有效率为78%（95%置信区间[confidence interval, CI]，58%-97%），其中50%的患者达到完全缓解（complete response, CR）（95% CI，43%-57%）；第24周的有效率为59%（95% CI，36%-82%），其中30%患者达到CR（95% CI，8%-52%）。
　　艾曲波帕的中位暴露时间为16个月；第4周的中位剂量为50 mg/天（范围，25-100 mg/天），第24周中位剂量也为50 mg/天（范围，25-150 mg/天）。未发生>2级的不良事件。艾曲波帕在继发于LPDs的ITP中有效性及耐受性均很好。编号为NCT01610180。(Blood.2019;134(20):1708-1711)
　　一、刺激并维持造血干细胞，减少IFN对造血干细胞的抑制；
　　二、促进免疫耐受，抑制巨噬细胞活性、削弱树突状细胞成熟、增加调节性B细胞及调节性T细胞数量；
　　三、免疫调节，进而减少IFN及TNF的释放、增加转化生长因子（TGF）释放；
　　还有一点的疗效验证是铁清除，可以促使细胞铁动员、减少铁过载的现象。艾曲存在疗效的评估验证，但也存在一部分的患者无效或是效果不好的情况，对此需要及时再度调整适合的针对性治疗，切勿耽误迁延病程。